新药早期临床试验对外资开闸 瑞士诺华成首个“幸运儿”

　　国家食品药品监督管理总局（SFDA，下称“食药总局”）正在尝试将中国早期临床试验的通道放开。

　　《第一财经日报》近日从诺华中国方面确认，该公司治疗肺癌的新药“CMET激酶抑制剂”已经通过了国家食药总局的批准，首次被允许在中国境内开展药物早期临床试验（含一期临床中的一部分），该试验与美国等国家的临床进展同步，产品也有望在全球同步上市。

　　缩短上市前周期

　　食药总局《药品注册管理办法》规定：境外申请人在中国进行国际多中心药物临床试验的，“临床试验用药物应当是已在境外注册的药品或者已进入期或者期临床试验的药物”。

　　尽管该法规中也明确，“国家食品药品监督管理总局在批准进行国际多中心药物临床试验的同时，可以要求申请人在中国首先进行I期临床试验”，但此前这一窗口从未真正放行。

　　而此次诺华新药获得早期临床试验放行，不仅会成为第一家获准在中国进行早期临床试验的跨国制药公司，该药物也有望成为中国在全球同步临床开发的第一例药物。

　　临床试验（Clinical Trial）指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，目的是确定试验药物的疗效与安全性。临床试验一般分为I、、和期临床试验，四个阶段分别用于进行治疗作用初步评价、初步评价药物作用和安全性、确诊治疗作用，以及对上市后扩大人群使用后的应用研究观察评价。

　　而在人体临床试验之前，应首先完成实验室研究和动物试验两个临床前研究阶段，以获得基本的药物作用和安全性评价。

　　“我们在实验室和动物试验阶段获得的数据表现很好，这也是支撑食药总局最终对我们放行的根本因素。”诺华生物医学研究中心总裁Mark Fishman博士告诉记者，在提交了大量全球临床前研究数据后，经过一年的审查期，食药总局最后对这一申请的“一类新药”早期临床准予放行。

　　“CMET激酶抑制剂目前申请的适应症是肺癌，下一步我们将申请作为肝癌治疗药物。”Mark透露，除在美国、欧洲等国家和地区同步进行早期临床外，该药物同时也在亚洲多个国家内推进临床。

　　“在中国开展药物研究和临床开发将大大缩短中国病患获得有效治疗的时间周期。”Mark说，“我们在上海的研发中心建立了从早期药物研发基础研究到新药临床试验完整的研发平台，同时开展多个中国高发疾病领域的新药研发项目。”

　　由于SFDA的复杂审批程序，此前，一款国外成熟药品入华也要耗费3年甚至更长时间。

　　全球最大的医药市场调研咨询公司IMS Health去年公布的一份关于“创新药物在中国准入和采购的研究结果”也显示，由于注册、招标和报销滞后等市场准入原因，目前在我国新上市的诸多创新药物中，仍然有很大一部分服用新药的患者可报销时间平均比美国等其他国家晚8年左右。

　　而这一“破例”背后释放出的弹性监管可能，在某些患者急需的用药领域逐步引入绿色通道机制，给了外资制药公司对中国药物市场更多猜想空间。

　　药企获利更丰厚

　　全球每年肺癌发病率超过110万，而我国是肺癌发病率最高的国家，在恶性肿瘤发病率排名第1位。以上海为例，1960年肺癌发病率为5.25/10万，1993～1997年为75.6/10万，35年中增长14.4倍，而已经被证实直接相关的吸烟、大气污染、城市工业化发展、烹饪方式和职业暴露等高危因素进一步推高了这一疾病的发生。

　　而高发病率的现状下，目前国内依然缺乏疗效显著的药物，诺华方面也坦陈，这一领域存在的急迫治疗需求和诺华现有的研发进展，共同促成中国严格管制的临床试验关口的开闸。

　　按照业内公认的数字，目前研究开发一个新药的成本已经从10年前的8：10（8亿~10亿美元、10年时间），飙升至15：15（15亿美元、15年时间），也因此，近几年，许多跨国制药巨头公司纷纷收缩新药开发，转而面向风险和投入都相对较小的仿制药领域。

　　IMS上述报告也表明，以新药专利保护20年的生命周期计算，创新一类新药从新药申请到临床、药品注册申请、获准进入国家医保目录，直至最后进入医院，在中国平均要花费16年时间。也就是说，平均仅有4年左右的上市时间用以补偿前期的研发成本。

　　以当前平均每个新药研发直接成本15亿美元的平均数字计算，加之其正常上市可能产生的市场收益，延迟8年上市可能损失100亿美元以上。

　　2011年11月30日，全球最大制药公司美国辉瑞（Phizer）头号药物“立普妥”在美国本土专利保护正式到期，上市15年间，其全球单品销售超出千亿美元，平均每年市场回报67亿美元。

　　尽管随后并没有任何一家制药公司的药品能够超越辉瑞立普妥的业绩神话，但取得年销售20亿美元的业绩仍是正常的数字。

　　也因此，诺华首先拿到在中国开展早期临床的通行证意味丰富，显而易见的是，如果试验一切顺利，它将最有可能成为在中国突破8年上市“时差”的公司，并因此获利丰厚。

　　而作为投资10亿美元的第一期工程，诺华上海研发中心将成为诺华公司继美国麻省剑桥研发中心、瑞士总部巴塞尔研发中心之外的全球第三大研发中心，也将成为全球跨国制药公司中在华投资最大的单体研发中心。

　　作者：王蔚佳来源第一财经日报)